http://fundaciongasparcasal.org/publicaciones/el-libro-blanco-de-las-enfermedades-raras-en-espana.pdf

Contiene: La “carga” de las enfermedades raras en España, enfermedades raras en España: aspectos regulatorios, acceso y financiación de medicamentos para enfermedades raras: ¿precisa de singularidad?, consideraciones económicas de los medicamentos huérfanos en España, acceso y utilización de medicamentos para enfermedades raras en el contexto de la farmacia hospitalaria, la estrategia de enfermedades raras del Sistema Nacional de Salud, el abordaje integral de las enfermedades raras, pacientes, participación e innovación terapéutica, avances en diagnóstico y terapia en enfermedades raras, el futuro de la investigación en enfermedades raras en España.